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荣灿生物医药技术（上海）有限公司（以下简称“荣灿生物”）11日与四川阿思科力生物科技有限公司（以下简称“阿思科力”）共同发布双方合作项目“mRNA-LNP工程化CAR-NK细胞治疗肿瘤”的临床前动物数据。数据显示，用荣灿生物拥有独立自主知识产权的LNP递送阿思科力CAR mRNA至异体NK细胞，取得了90%以上的递送效率；体内数据显示，对动物实体瘤肿瘤模型抑瘤率近80%。
据了解，NK细胞是一类独特的抗肿瘤免疫细胞。相较CAR-T，CAR-NK不易导致“细胞因子风暴”，发生移植物抗宿主病（GVHD）的概率显著较低，即更安全；CAR-NK细胞可以通过多种受体识别各种配体来抑制癌细胞，针对实体瘤的杀伤力更高；NK细胞在临床样本中更易于获得；同种异源的CAR-NK作为通用型货架药物，制造成本远低于CAR-T，可以惠及更多的患者。
传统CAR细胞药物通常使用病毒载体递送CAR基因以随机整合的形式插入到细胞的基因组中，存在潜在的安全风险。与病毒载体相比，LNP递送的mRNA瞬时表达，不产生基因组整合，较大提高了细胞治疗药物的安全性。mRNA-LNP具有设计快速、制备周期短的优势，在免疫细胞CAR递送上具有广泛的应用前景。
阿思科力创始人兼董事长李华顺说：“mRNA技术平台具有广泛的应用场景，使用LNP包裹CAR mRNA转染NK细胞制备工程化CAR-NK细胞药物，能够实现更好的安全性与时间、生产成本上的显著效益。与荣灿生物合作项目具体实施仅两个月，已经取得了不错的动物体内药效结果，足以展示mRNA-LNP递送技术在细胞治疗领域的巨大应用潜力。我们期待尽早实现下一个里程碑成果。”
业内人士认为，这一实验数据表明了基于mRNA-LNP技术制备CAR-NK细胞药物的有效性及其巨大的开发潜力，不过从动物试验到人体一期、二期、三期临床仍有较长的路走，具体进展仍有待观察。